FDA информирует о необходимости внесения новой информации в описание ларонидазы (применение в педиатрии).
Ларонидаза — рекомбинантная форма человеческой альфа-L-идуронидазы, производимая с помощью технологии рекомбинантной ДНК.
По данным FDA, ларонидаза показана для лечения взрослых и педиатрических пациентов с формами Гурлера и Гурлера-Шейе мукополисахаридоза I (МПС I), а также для лечения пациентов с формой Шейе МПС I с симптомами от умеренной до тяжелой степени.
Безопасность и эффективность ларонидазы были установлены для лечения педиатрических пациентов с формами Гурлера и Гурлера-Шейе МПС I и лечения педиатрических пациентов с формой Шейе МПС I с симптомами от умеренной до тяжелой степени. Безопасность и эффективность ларонидазы для лечения педиатрических пациентов с легкой формой заболевания формой Шейе не установлены.
Применение ларонидазы по этим показаниям подтверждается данными адекватного и хорошо контролируемого клинического исследования (исследование 1) с открытым дополнительным исследованием (исследование 2) у взрослых и детей с МПС I, а также открытого неконтролируемого клинического исследования у педиатрических пациентов с МПС I в возрасте от 6 мес до 5 лет (исследование 3). Было показано, что безопасность и эффективность ларонидазы у педиатрических пациентов в возрасте от 6 мес до 5 лет аналогичны этим же показателям у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 18 лет и взрослых по этим показаниям.
Источник информации
fda.gov
Заполните анкету, чтобы подписаться на рассылку новостей медицины и здравоохранения. Будем присылать самые важные из них дважды в месяц
