Описание действующего вещества онасемноген абепарвовек подготовлено и размещено в базе данных и на сайте РЛС®.
Онасемноген абепарвовек — это рекомбинантная генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса, показанная для лечения педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией с биаллельными мутациями в гене выживания мотонейронов 1 (SMN1).
В описании приведены подробные сведения о токсикологии у животных, данные клинических исследований, информация о побочных эффектах, иммуногенности. Представлены сведения о мерах предосторожности, в т.ч. информация об остром серьезном поражении печени, тромбоцитопении, повышении тропонина-I.
Описание подготовлено по материалам rxlist.com
