Описание действующего вещества рисдиплам (средство генной терапии спинальной мышечной атрофии) подготовлено и размещено в базе данных и на сайте РЛС®.
Рисдиплам — модификатор сплайсинга РНК гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), вызванной мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка SMN. Рисдиплам предназначен для патогенетической терапии СМА у пациентов от 2 мес и старше.
В описании приведены подробные сведения о токсикологии у животных (в т.ч. ретинальная токсичность, влияние на эпителиальные ткани), данные клинических исследований (при лечении пациентов с манифестацией СМА в младенческом возрасте, а также при поздней манифестации СМА), информация о побочных эффектах, взаимодействии с другими ЛС.
Описание подготовлено по материалам rxlist.com.
Ссылка по теме:
Онасемноген аберпавовек — новое описание
