Энциклопедия РЛС
 / 
Новости
 /  В России подана заявка на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

В России подана заявка на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

07.04.2020

Компания «Рош» сообщает о подаче в Министерство здравоохранения РФ заявки на регистрацию лекарственного препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

СМА — тяжелое наследственное заболевание, при котором вследствие мутации в гене выживаемости моторных нейронов (SMN1) происходит потеря нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В зависимости от типа заболевания физическая сила пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу или дышать могут быть значительно снижены или полностью утрачены.

Рисдиплам — инновационный лекарственный препарат, выпускаемый в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

В ноябре 2019 года сообщалось, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку на регистрацию рисдиплама в приоритетном режиме. Ожидается, что решение FDA будет принято до 24 мая 2020 года.

 

 

Источник информации
AG Loyalty

События

Реклама: ИП Вышковский Евгений Геннадьевич, ИНН 770406387105, erid=4CQwVszH9pSZqynngpy

Реклама: ИП Вышковский Евгений Геннадьевич, ИНН 770406387105, erid=4CQwVszH9pSZqynngNc

Реклама: ООО «РЛС-Патент», ИНН 5044031277, erid=4CQwVszH9pWuokPrdWg

Реклама: ООО «РЛС-Патент», ИНН 5044031277, erid=4CQwVszH9pWuokPrxzh

Наш сайт использует файлы cookie, чтобы улучшить работу сайта, повысить его эффективность и удобство. Продолжая использовать сайт rlsnet.ru, вы соглашаетесь с политикой обработки файлов cookie.